財(cái)聯(lián)社12月9日訊（編輯 若宇）美國(guó)FDA本周五官宣批準(zhǔn)兩款治療鐮狀細(xì)胞病（SCD）基因編輯療法，其中也包括首款應(yīng)用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技術(shù)的療法Casgevy。據(jù)了解，Casgevy由美股上市公司福泰制藥與CRISPR醫(yī)藥共同研發(fā)，是一款自體細(xì)胞療法。它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，在體外對(duì)來自患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行改造，使血紅細(xì)胞生產(chǎn)高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。一同過審的還有藍(lán)鳥生物的Lyfgenia，適應(yīng)癥、適用范圍與Casgevy一樣。治療過程也都是提取患者自己的細(xì)胞進(jìn)行編輯。

在國(guó)內(nèi)，基因編輯領(lǐng)域近日同樣取得重大進(jìn)展。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局本周二公布，堯唐生物YOLT-201注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理。YOLT-201為堯唐生物的首發(fā)管線，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）。YOLT-201為一款體內(nèi)基因編輯療法，采用mRNA-LNP遞送系統(tǒng)，瞬時(shí)表達(dá)基因編輯工具，從而減少脫靶風(fēng)險(xiǎn)。

中銀國(guó)際郝帥研報(bào)指出，基因編輯仍在快速發(fā)展當(dāng)中，基因編輯工具的創(chuàng)新和升級(jí)是行業(yè)的核心競(jìng)爭(zhēng)力。例如許多研發(fā)團(tuán)隊(duì)正在開發(fā)CRISPR系統(tǒng)中不同的核酸酶。除了已成為主流的CRISPR技術(shù)外，單堿基編輯、以及TALEN等其他工具也在不斷進(jìn)步?；蚓庉嫻ぞ呔珳?zhǔn)度、可靠性、便捷性的提升都是推動(dòng)行業(yè)進(jìn)步的動(dòng)力。除此之外，如何利用這些工具也是未來的一大研究方向，例如針對(duì)致病基因的編輯、針對(duì)調(diào)節(jié)機(jī)制的編輯以及表觀基因編輯（Epigenetics）等，都使得基因編輯有著大量的可能性去探索開發(fā)。

公開資料顯示，基因編輯有望為目前無法根治的遺傳疾病帶來永久治愈的可能性，其具有獨(dú)特的、創(chuàng)造性的優(yōu)勢(shì)，有望實(shí)現(xiàn)“一次給藥、終身起效”的持久效果。由于基因編輯改寫了人體最深處的“代碼”，因此基因編輯帶來的改變可以持續(xù)影響未來人體的基因表達(dá)，達(dá)到根治的效果。

市場(chǎng)空間方面，被稱作“女版巴菲特”的木頭姐（CathieWood）在《BigIdeas2023》中曾預(yù)測(cè)，2030年基因編輯療法年收入將達(dá)到300億美元，如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病，則有可能擴(kuò)展至600億美元。

博覽財(cái)經(jīng)吳隆鋼12月8日研報(bào)分析，建議關(guān)注掌握基因編輯技術(shù)企業(yè)及CXO原料供應(yīng)企業(yè)，相關(guān)標(biāo)的包括、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、、和。

另據(jù)財(cái)聯(lián)社不完全統(tǒng)計(jì)，與基因編輯有業(yè)務(wù)相關(guān)的A股上市公司包括雙鷺?biāo)帢I(yè)、、、、 、、、 、和等，具體如下：

值得注意的是，雖然基因編輯療法是潛在“一勞永逸”的最先進(jìn)治療手段，但它們也有普遍的問題——貴。作為參考，雖然現(xiàn)在還沒看到Casgevy的售價(jià)，但藍(lán)鳥生物已經(jīng)在第一時(shí)間宣布Lyfgenia的批發(fā)收購價(jià)格為310萬美元。專門評(píng)估合理藥價(jià)的NGO臨床和經(jīng)濟(jì)審查研究所此前曾估計(jì)，Casgevy的價(jià)格可能要接近200萬美元。除了藥物可及性外，基因編輯中的“脫靶”——基因編輯工具除了預(yù)期靶標(biāo)之外還切割了其他DNA片段的情況，也是可以預(yù)見但尚無確切案例的風(fēng)險(xiǎn)點(diǎn)。